7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
中新社70年丨世界华文传媒论坛是怎样“炼”成的？******
2017年，我曾在由海外华媒人参与的“我与世界华文传媒论坛”征文活动后结集出版的《家园》一书的序中写下了这样一段话：
“回家的路途是最美的诗行。
我们定期聚首：南京、长沙、武汉、成都、上海、重庆、青岛、贵阳、福州……
世界华文传媒论坛每两年如期而至。
论坛是我们华媒人自己的精神家园，是奔波再远也要赶赴的盛会，是忙碌纷扰中不曾忘记的约定，是新朋故友欢笑畅叙的节日，是故乡的一声召唤和心中的一份企盼。”
“家园”，是多年来海外华媒人对世界华文传媒论坛的“昵称”，也是我多年来同华媒人交往相处而触摸到的他们的共同心声。
由中新社发起举办的世界华文传媒论坛先后在南京(2001)、 长沙(2003)、武汉(2005)、成都(2007)、上海(2009)、重庆(2011)、青岛(2013)、贵阳(2015)、福州(2017)、石家庄(2019)连续成功举办十届。
▲时任国务院副总理钱其琛看望出席首届世界华文传媒论坛的代表经过近20年的淬炼打磨，已历十届的世界华文传媒论坛为中新社进一步创新与海外华媒交流与合作机制，广泛联系全球华文媒体，致力于建设世界华文传媒资讯中心起到重要作用。也获得世界范围内华文媒体同行广泛和高度的认可，形成了较高的品牌效应，并被列入国家级对外传播交流的重要平台。
本人作为从第一届到第十届世界华文传媒论坛会务工作的直接参与者和亲历者，见证了论坛从播种、发芽、浇水、施肥、培土、开花、结果的整个成长过程。
在中新社成立70周年之际，谨以此文记录“世界华文传媒论坛”发展历程中的几个片断。
“长长久久”“六六顺”
2000年秋季，加拿大的一位华文媒体朋友邀请我和同事参加10月份在美国旧金山召开的世界华文大众传播媒体协会第二届年会。
这个由在加拿大攻读新闻学博士的一位中国留学生筹备张罗的“协会”是由美加地区的几十家华文媒体组成的一个松散性协会，有美加地区的30多位华媒人和几位华文作家一起聚会交流，年会正式会议仅半天时间。
是次会议结束前当大家谈论下届年会在何地举行的话题时，我贸然建议并希望下届会议是否可以考虑在中国召开。
回国后，我们写了一份调研报告，向当时主持中新社日常工作的郭招金总编辑汇报。经过中新社社委会研究，我社决定另起炉灶，自己主办一次华文媒体的国际会议。
中新社社委会经过反复研究后形成共识：若要办会就办一个有一定规模和代表性并颇具规格和档次的国际会议；社委会决定由我具体负责筹划此事，社里举全社之力支持。
经过充分酝酿和广泛征求意见，我社决定首届世界华文传媒论坛于 2001年9月16—18日在南京召开。
值得一提的是，论坛会期“9·16—9·18”也是一组非常吉利的数字，寓意“长长久久”“六六顺”“八八发”。
“9·16”遭遇“9·11”
2001年9月10日，我和总社一行工作人员提前到达南京，驻进南京中山陵国际会议中心酒店，作会议筹备接待工作的“最后冲刺”。
天有不测风云。正当我们满怀信心盼着论坛举办的日子快点到来时，却发生了一件惊天动地的大事。
9月11日深夜11点多，当一天紧张的工作结束后，我已经躺上床。突然接到郭招金总编辑从北京打来的电话：“小夏啊，出大事了！”
我一阵惊讶：“什么事呀？”郭招金总编辑说：“美国刚刚发生震惊世界的恐怖袭击！……你考虑一下，我们这个会还能不能开？要不要临时取消，延期……”
这晴天霹雳无疑如一记闷棍重重地打在我头上，当时头“嗡”的一下被炸蒙，几乎失去知觉，全身瘫软，气力全无，一想到经过近一年辛苦筹备的会有可能会流产，便如万箭穿心。
20多年前，网络不像今天这么发达。当晚我随即打开房间电视，看到凤凰卫视滚动播报美国世贸中心遭恐怖袭击的画面时，心情沉重。
深夜12点多，我又拿起电话对郭招金总编辑说，海外代表的机票都已订好，还有部分代表已提前到达中国，准备15号就到南京报到；南京方面的会务准备也进入倒计时阶段……郭招金总编辑劝我早点休息：“晚上你再考虑一下，我们明天早上再作决定。”
那一夜我思绪万千，翻来覆去，彻夜未眠。
第二天一早我把自己的想法再次告诉了郭招金总编辑，强烈而又坚定地表示，“9·11”事件对大会的如期召开虽然有较大影响，但影响也是有限和可控的，建议会议照常开，能来多少代表是多少，开弓没有回头箭。
9月12日上午社里经过反复研究、评估，最终决定会议还是如期举行，顿时我凝重的心情轻松了好多。
▲首届世界华文传媒论坛于2001年9月16日在南京召开由于首届华文传媒论坛是一件前所未有的大事，受邀的海外代表非常珍视参加论坛的机会。遗憾的是受美国“9·11”恐袭事件影响，许多航班停飞或缓飞，美国约有二十多名代表受此影响未能参会。
但大多数代表并未受此影响，一些代表在“9·11”之前就离开美国回大陆探亲访友，更有一些代表历经艰辛，经过多次转机才来到中国。
“9·11”恐怖袭击至今已20多年了，但至今我还仍然记得有几位美洲地区的华媒代表为参加首届世界华文传媒论坛而不辞辛劳，跨越千山万水、奔波五洲四海，绕了大半个地球，怀着执着、虔诚之心来参加论坛的感人情景……
美国《世界日报》(旧金山版)时任总编辑陈裕如先生在“9·11”后的旧金山时间9月16日，搭乘旧金山恢复航班后的第一班飞机于北京时间9月17日赶到台北，在台北又遇台风滞留一天，18日才转乘飞机于当日下午15点赶到南京。
为满足陈裕如先生与论坛“见上一面”的心情，我们工作人员派车从南京禄口机场直接将他接到大会会场，而此时论坛已进行到闭幕式环节。
当长途跋涉坐了20多个小时飞机，拖着行李箱，风尘仆仆满头大汗一脸疲惫而又面带微笑的陈裕如先生出现在论坛闭幕式会场时，全体代表顿时起立，为他鼓掌致敬并流下感动的眼泪。
另一件令人记忆犹新的事是：因受“9·11”美国部分航班停飞、延飞的影响，巴拿马《侨声日报》社时任社长古文源先生为了按时赶到南京参会，避道美国而绕道欧洲换了五趟飞机，用了四天的时间辗转经过四个国家和地区，绕了半个地球才到达南京参会。
世界华文媒体的“武林大会”
2001年9月16-18日，首届世界华文传媒论坛如期在南京举行，来自30多个国家和地区的130多家境外媒体的150多人与会。
海外主要华文媒体的代表基本到齐，且与会者都是华文媒体的董事长、总裁、社长、总编辑。
在论坛开幕式当天，时任中共中央政治局委员、国务院副总理钱其琛会见与会代表，合影留念并发表重要讲话。
会议开得热烈成功，海外参会代表非常兴奋。在论坛闭幕式上，时任国务院侨办副主任兼中国新闻社社长刘泽彭郑重宣布，两年后中新社将举办第二届世界华文传媒论坛时，会场上响起经久不息的掌声。
首届论坛的成功举办得到与会者的高度认可。香港《亚洲周刊》总编辑邱立本说：“中新社办这样一个论坛，邀集世界华文媒体，可说是世界华文媒体的武林大会，在这个大会上彼此交流理念、分享快乐和辛劳。”
牵手世界 见证时代
经过近20年的淬炼打磨，世界华文传媒论坛已成为在世界华文传媒领域享有很高知名度和信誉度的精品和品牌工程。
为保持论坛的品牌形象，我社不断完善和改进论坛的内容和形式，坚持精益求精、不断打磨、服务为上、创新引领的理念，使论坛朝着权威、高端、专业、精品方向发展，力争做到可被模仿，但无法超越的境地。
首届论坛在南京举办时，仅30多个国家和地区的130多家境外媒体的150多名代表参会。
其后参加每届论坛的代表和国家地区的数目快速增加，到第九和第十届论坛时，已有来自64个国家和地区的430多家媒体的460位代表参会，体现出论坛广泛的参与性、活跃度，以及规模大、参会范围广、人数多、传媒类别齐全的特点。
▲第十届世界华文传媒论坛上夏春平与老朋友印尼《国际日报》董事长熊德龙先生相会历届论坛设置的主题都聚焦中国发展，服务国家国际传播总体大局。从第一届到第十届论坛的主题分别是：
“面对新世纪的华文媒体”(2001)
“沟通·合作·发展”(2003)
“全球中国热中的海外华文媒体”(2005)
“华文媒体与和谐世界”(2007)
“全球金融危机下的海外华文媒体”(2009)
“国际话语体系中的华文媒体”(2011)
“中国梦——世界变局与华文媒体的新使命”(2013)
“海外华文媒体200年——薪火传承与时代担当”(2015)
“一带一路与华文媒体新发展”(2017)
“牵手世界 见证时代——华文媒体的中国故事”(2019)
充分体现出论坛“与时俱进”的时代发展轨迹。
▲第十届世界华文传媒论坛开幕式精神家园和励志“加油站”
世界华文传媒论坛不仅仅是一个庄重严肃“高大上”的会议，也是一个充满温馨和情感的家园。
在论坛的长期打造过程中，我社时时牢记在将论坛打造成一个知名的国际交流平台的同时，也用心赋予它更多人文情怀元素，让论坛成为海外华媒人的精神家园和励志“加油站”，希望华文媒体在世界舆论场的百花园中鲜艳怒放，永不凋谢。
长期以来，遍布五大洲的华文媒体同仁数十年如一日耕耘在华文媒体这块土地上，上下求索，对中外文化交流和商贸往来贡献良多，居功甚伟。
为铭记那些长期在海外为华文媒体的耕耘而默默奉献的老一辈华媒人，我们在几届论坛上设计了“嘉奖”致敬环节。
在第六届论坛上，大会首次设立“资深华媒人荣誉奖”，并专门举办颁奖晚会。
会上我社向长期从事华文媒体事业，从业超过 40年的 9 位海外华媒代表颁发奖状，对他们长期以来兢兢业业倾情奉献华媒事业表示致敬，并希望借此激励华文媒体新生力量秉承传统，继往开来，推动海外华文媒体事业薪火相传，代代相承。
在颁奖晚会上首获殊荣的华文媒体代表分别作了感人至深的发言，引起与会代表深切共鸣。泰国《世界日报》社长黄根和说：“今天的获奖使我对媒体工作更有责任感，也让我更热爱这份工作。我愿以‘一日媒体人，一世媒体人’的意志，继续在泰国为推动中华文化的发展，以及为民族融合作贡献。”
▲“资深华媒人荣誉奖”颁奖仪式有这样一群人：从 2001 年到 2019 年无论他们有多忙，无论他们此前身处何方，总不负这场“回家”的约定。
在2019 年举办的第十届传媒论坛闭幕仪式上，我们特地设计了一个特别环节，为近20年来连续10届参加论坛的12位海外华媒代表颁发“老十届”特别致敬奖。
“老十届”特别致敬奖在华媒代表中产生了极大的反响，同时也无形中增加了中新社同论坛及海外华媒之间的黏性。
日本《中文导报》社长杨文凯表示：“作为华媒的一员，我始终抱着学习的态度参与历届论坛，我有幸参加了十届论坛，能成为华文传媒发展的参与者和见证者，与有荣焉。”
已八十多岁的美国《华府新闻报》主编徐崇民先生用“十全十美”来总结自己参与历届论坛的感受：“从第一届论坛到第十届论坛，每届论坛的主题均契合中国当下的发展和全体华文媒体的发展趋势，为海外华文媒体打开了一扇近距离了解中国的观察之门。”
▲夏春平在第十届世界华文传媒论坛上的工作照作者：夏春平(中新社原副社长、副总编辑)
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